文/羊城晚報(bào)全媒體記者 張豪

罕見病是一類患病率極低的疾病，世界衛(wèi)生組織將患病率為0.6-1‰的疾病定義為罕見病。目前已在我國(guó)上市，國(guó)家《第一批罕見病目錄》的治療藥物中，近50個(gè)藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，但仍然有8種年治療費(fèi)用大于50萬元的高值罕見病特藥未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。

在2022年廣東兩會(huì)期間，廣東省人大代表、中山市博愛醫(yī)院新生兒疾病篩查中心主任張翠梅對(duì)此建議，建立廣東省罕見病治療食品和藥品多層次保障機(jī)制，打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性。

建議設(shè)立廣東省罕見病用藥保障專項(xiàng)統(tǒng)籌基金

張翠梅指出，近年來，廣東積極推進(jìn)罕見病診療和保障工作，并取得一定成效，罕見病診療能力強(qiáng)、患者省內(nèi)確診比例高。普惠型商業(yè)保險(xiǎn)如佛山“平安佛”、廣州“穗歲康”等對(duì)罕見病患者用藥起到了一定的保障作用。

但她也指出，基本醫(yī)保對(duì)廣東省罕見病患者的保障水平較低，罕見病多層保障體系遠(yuǎn)未有效建立，普惠型商保存在不確定性。各地市經(jīng)濟(jì)水平差異較大，保障待遇不平衡現(xiàn)象較為嚴(yán)重。

根據(jù)《2021年廣東省罕見病患者生存狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告》顯示，2021年廣州市罕見病患者個(gè)人自付比例為43.6%,各類報(bào)銷費(fèi)用總和為49 854.9元，其中普惠險(xiǎn)人均支付達(dá)32 883元。非廣州市的罕見病患者過去一年平均醫(yī)療總費(fèi)用為67 113元，其中自付比例為76.3%,各類報(bào)銷總和為15 793.8元，其中普惠險(xiǎn)人均支付僅為2 319.7元。

因此，她建議設(shè)立廣東省罕見病用藥保障專項(xiàng)統(tǒng)籌基金，并建立風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制，由省醫(yī)保局牽頭，整合醫(yī)療保障、慈善專項(xiàng)救助、社會(huì)救助等多方資源，調(diào)動(dòng)財(cái)政、慈善、藥品生產(chǎn)企業(yè)及全社會(huì)力量，建立省級(jí)罕見病保障專項(xiàng)基金，主要解決醫(yī)保目錄外的罕見病高值藥物及治療食品的支付問題，采取風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)機(jī)制，與藥企協(xié)商，確定基金支付總額，超出部分由企業(yè)和患者共同分擔(dān)。

打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性

張翠梅還指出，受藥費(fèi)總額控制和次均費(fèi)用等醫(yī)院績(jī)效考核指標(biāo)的影響，高值藥物在醫(yī)院的準(zhǔn)入受到較大阻礙，醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨時(shí)采購渠道不能保障患者的及時(shí)治療。醫(yī)保目錄外藥品未納入雙通道和異地結(jié)算管理，給患者治療用藥帶來極大不便。因此，她建議加快打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性。

“建議省衛(wèi)健委聯(lián)合相關(guān)部門制定罕見病藥品保障與管理政策，對(duì)罕見病高值藥品和治療食品等實(shí)行單列管理，不納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)總額預(yù)算和次均費(fèi)用管理，不納入績(jī)效考核范圍。”她表示，對(duì)罕見病特藥和治療食品要實(shí)行雙通道供藥和管理，一站式結(jié)算，將全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院納入跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算系統(tǒng)。

此外，她還建議對(duì)相對(duì)高發(fā)的脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥和龐貝病等嚴(yán)重致殘致死性罕見病進(jìn)行孕前檢查和新生兒篩查，以減少嚴(yán)重致死致殘性罕見病患病率和殘死率。

關(guān)鍵詞： 廣東省 人大代表 罕見